줄기세포 치료제로 임상 성공…‘간질성방광염’ 치료 길 열릴까?

간질성방광염 환자에게 줄기세포 치료제를 투여하는 모습(화면제공 : 서울아산병원)

■ 줄기세포로 간질성방광염 임상1/2a상 성공

국내 연구진이 줄기세포를 이용해 난치병인 '간질성방광염(Interstitial cystitis, IC)'을 치료하는 임상시험에 세계 최초로 성공했다고 밝혔습니다.

제주대 박세필 교수는 오늘(1일) 기자회견을 열고 제주대 학내 벤처기업인 (주)미래셀바이오와 서울아산병원 비뇨기과 박주현 교수와 공동으로 진행한 '간질성방광염 줄기세포 치료제 MR-MC-01' 임상시험에서 치료 효과와 안전성을 모두 확인했다고 전했습니다.

줄기세포 치료제(MR-MC-01)를 이용한 간질성 방광염 1/2a 임상시험 요약

간질성방광염은 원인불명의 난치성 질환입니다. 방광 내 점막이 헐고 찢어지는 허너 병변(Hunner lesion)이 발생하면서 하루 수십 회의 빈뇨(정상인 4~6회)와 함께 극심한 골반 통증을 동반하는 게 특징입니다.

현재 사용 가능한 치료제로는 손상된 방광 내벽을 재건하는 펜토산폴리설페이트(PPS)가 있습니다. 하지만 장기 복용 시 부작용이 생길 수 있고 약을 끊으면 다시 증상이 나타나는 등 근본적인 치료엔 한계가 있었습니다.

이번 임상시험은 2022년부터 2023년까지 서울아산병원의 간질성방광염 환자 25명을 대상으로 진행됐습니다.

연구진은 건강한 배아에서 유래한 중간엽줄기세포(MMSC)를 활용한 치료제를 헐고 찢어진 방광 내벽에 투여한 뒤 증상의 개선 정도와 배뇨 빈도를 관찰했습니다.

줄기세포치료제 MR-MC-01를 이용한 간질성 방광염 1/2a 임상시험 결과 통증과 빈뇨가 유의미하게 감소했다.

새 치료제의 안전성을 확인하는 임상 1상 시험에서는 임상시험용의약품 투약과 관련해 안전성 문제는 나타나지 않았습니다.

새 치료제의 유효성을 확인하는 임상 2차 A 시험에서는 간질성방광염 증상 지수 및 문제 지수(ICQ)와 골반통·요절박·빈뇨지수(PUF)가 유의미하게 감소한 것을 확인했습니다.

치료 후 6개월 시점의 전반적인 증상 개선도 평가(GRA)도 위약군(25%)보다 시험군(41.67%)에서 훨씬 높게 나타났습니다.

특히, 임상 2차 A 시험에 참여한 시험군 12명 가운데 8명은 야간 배뇨 횟수가 개선되고 방광 내 점막이 헐고 찢어졌던 병변의 크기가 감소하거나 완전 관해(징후 및 증상이 완전히 사라짐) 됐습니다.

이 같은 연구 결과는 재생의학 전문 학술지 '줄기세포중개의학(Stem Cells Translational Medicine)' 5월 최신호에 실렸습니다.

간질성방광염 줄기세포 치료제 ‘MR-MC-01’ 임상시험을 실시한 제주대 바이오메디컬정보학과 박세필 교수

■ "미래 먹거리 키우는 정부 연구개발(R&D) 투자 이어져야"

이번에 개발한 줄기세포 치료제는 이제 임상 2차 B 시험을 앞두고 있습니다.

기존 서울아산병원 1곳에서 성공했던 임상시험을 다른 2개 병원에서 환자군을 더 확대해 진행해야 합니다.

이번 치료제는 보건복지부로부터 신기술 인증을 받으며 개발단계 희귀의약품(제30호)으로 지정됐습니다.

임상 2차 B 시험까지 마치면 조건부로 임상 3차 시험 없이도 빠르게 상용화될 수 있습니다.

앞으로 과제는 임상시험을 진행할 예산을 확보하는 것입니다.

줄기세포 치료제 임상시험에 성공한 박세필 교수는 "신약 개발을 하는 중소 벤처기업들의 상당수가 지난 정부 당시 국가 연구개발(R&D) 예산 삭감 여파로 추가 연구를 멈춰야 했다"면서 우리나라가 세계 의약산업에서 빠른 추격자(Fast Follower)가 아닌 선구자(First Mover)가 되기 위해서는 국가나 지자체 차원의 연구개발 예산 지원이 절실하다"고 강조했습니다.